La empresa Alnylam Pharmaceuticals es un claro ejemplo del esfuerzo y años que se requieren para hacer de un descubrimiento científico un tratamiento que pueda cambiar la vida de los pacientes. Durante décadas, el trabajo de esta farmacéutica ha sido clave para comprender cómo el ARN funciona para silenciar los genes a través de la degradación del ARN mensajero.
Dicha farmacéutica fue formada por un grupo de investigadores afiliados al MIT en 2022. A fin de convertir sus investigaciones sobre la interferencia de ARN o ARNi en una nueva clase de medicamentos. Incluso, Phil Sharp, cofundador de la compañía, menciona al respecto, “no solo hicimos la ciencia, no solo la tradujimos para beneficiar pacientes, sino que también describimos cada paso”.
Con lo anterior hace referencia a que durante más de 20 años, los miembros de Alnylam Pharmaceuticals han publicado más de 250 artículos sobre la transcripción del ADN en ARN durante los últimos 20 años. De forma que abrieron paso a la rápida expansión y desarrollo de nuevas vías de tratamiento.
Aunque en la actualidad, Alnylam no es la única empresa que desarrolla medicamentos basados en ARNi, esta sigue siendo pionera en el campo. Actualmente, cuentan con 5 medicamentos aprobados por la Administración de Alimentos de los Estados Unidos y una cartera clínica en expansión. La mayor parte de sus medicamentos están dirigidos al tratamiento de afecciones debilitante y fatales. Según estimaciones de la compañía, sus tratamientos ayudaron a más de 5 mil pacientes durante 2023.
Las investigaciones de ARN se remontan al descubrimiento del ARNi en la década de los 90. Época en que investigadores como Andrew Fire, ganador del Premio Nobel, inicia una investigación sobre los procesos de transcripción del ADN en ARN. Tras estos descubrimientos, Phil Shar y otros científicos demostraron que el ARN bicatenario podría utilizarse para silenciar genes específicos en gusanos.
De esta forma, poco después, Ruth Lehmann, Sharp y otros investigadores del MIT desarrollaron un sistema para estudiar el ARNi y demostrar como se podía controlar utilizando diversas secuencias genéticas. Con base en estos descubrimientos, también desarrollaron un proceso similar que podía utilizarse para silenciar genes específicos en células humanas. Lo cual abrió un nuevo campo de estudio de genes y tratamiento de enfermedades.
Así, Sharp y otros investigadores, decidieron fundar Alnylam y responder a las preguntas sobre cómo utilizar esos descubrimientos para desarrollar medicamentos. Pues, “en todas las enfermedades intervienen los genes y el ARN tenía la capacidad de silenciar estos para tratar diversas enfermedades. Tras años de investigación, en 2018 Alnylam recibió su primera aprobación de la FDA para el tratamiento de polineuropatía. El cual fue también el primer tratamiento de ARNi en llegar al mercado y el primer fármaco para tratar esta afección en Estados Unidos.
Desde entonces, la farmacéutica ha actualizado su sistema de administración de ARNi, conjugando pequeños ARN interferentes con moléculas que les ayudan a ingresar a las células. Obteniendo así, aprobaciones para tratar otras enfermedades raras como el colesterol alto. “Todos estos tratamientos funcionan silenciando los genes que modifican para la producción de proteínas en hígado”, señala MIT News. Con esto destaca, se ha demostrado que el hígado es el órgano mediante el cual se pueden administrar más fácilmente las moléculas ARNi a otras artes del cuerpo.
Mediante estos avances, Alnylam ha obtenido resultados prometedores para generar tratamientos aplicables a enfermedades del sistema nervioso y aplicar terapias de ARNi en el cerebro humano. Así, la farmacéutica continúa allanando el camino hacia tratamientos basados en ARNi que puedan tratar afecciones que afectan todos los órganos del cuerpo.
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